La técnica CRISPR ya puede aplicarse directamente a organismos de pacientes
Por Adán Salgado Andrade
El método CRISPR (acrónimo de clustered regularly interspaced short palindromic repeats, o sea, repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas), es una familia de secuencias de ADN halladas en los genomas de los organismos de bacterias, que fueron atacadas por virus y que, como ya están en sus organismos, los usan para defenderse de nuevos ataques virales. Es una técnica desarrollada por los investigadores Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, quienes recibieron el Premio Nobel de química por esa aportación, en el 2020 (ver: https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR).
Hasta hace poco, esa técnica sólo se hacía en el laboratorio, “editando” las células defectuosas de los pacientes, con tal de corregir alguna afección, pero nuevas investigaciones, prometen tratar “esos males más directamente”.
Es lo que expone el artículo del portal digital Wired, titulado “Hay nuevas pruebas de que la técnica Crispr puede editar genes dentro de cuerpos humanos”, firmado por Emily Mullin.
Como señalé, la técnica original se debió a los biólogos Doudna y Charpentier. Pero en el 2013, Feng Zhang y sus colegas del Instituto Broad del MIT y de Harvard, reportaron que habían logrado editar células humanas y animales, en el laboratorio.
Dice Mullin que como muchos males se producen por genes defectuosos, se espera, con el Crispr, corregirlos, “pero el problema es cómo editar dichos genes y devolverlos al organismo enfermo. Ya la empresa Crispr Therapeutics, la emplea para tratar la anemia drepanocítica (los glóbulos rojos se deforman hasta parecer hoces) o la beta-talasemia, enfermedad en la que la hemoglobina no se forma bien”.
Esas dos, son de las más de seis mil enfermedades raras que padecen pocas personas en el mundo (ver: http://adansalgadoandrade.blogspot.com/2022/05/conviviendo-con-una-persona-con.html).
En esos experimentos, “los científicos de dicha empresa, extraen células rojas, las editan para corregir un mal que provoca una mutación y las regresan al cuerpo. Pero el problema es que es un método caro, complejo de administrar y de limitados usos. Así que se deben de experimentar ‘en vivo’, y es lo que trata de hacer la empresa Intella Therapeutics, la que ensaya el tratamiento para curar la enfermedad llamada amiloidosis cardiaca (transthyretin amyloidosis, caracterizada por una anormal acumulación de proteínas en el ventrículo izquierdo). Y ya también lo logró con la enfermedad llamada angioedema hereditario (éste, también es un raro mal, caracterizado por la acumulación de fluidos, afuera de los vasos capilares, lo que bloquea la circulación normal de la sangre o del líquido linfático, ocasionando hinchazón en manos, pies, miembros, cara, tracto intestinal o las vías respiratorias)”.
En el caso de la amiloidosis cardiaca, el tratamiento redujo la proteína dañina un 90% en doce enfermos.
Los males mencionados se deben a dos genes defectuosos que la técnica corrigió “y son considerados como buenos ejemplos de todo lo que se puede lograr con el Crispr”.
Intella emplea un método llamado nanopartículas lípidas. “Se inyectan intravenosamente a los pacientes y llegan al hígado, en donde son absorbidas por células llamadas hepatocitos. Una vez dentro de las células, inician su trabajo para corregir (editar) el gen defectuoso”.
Pues son interesantes esos tratamientos. Es como si se reparara una parte defectuosa de un auto.
En el caso del angioedema hereditario, se neutraliza el gen KLKB1, para reducir la producción de kalikreina (kallikrein), que es una proteína que, en exceso, lleva a la sobreproducción de otra proteína, bradikinina (bradykinin), la “que es responsable de las recurrentes, debilitantes hinchazones del cuerpo que pueden llegar a ser fatales”.
También es bueno que los primeros ensayos se enfoquen en tratar enfermedades raras, de las que no hay cura y que, en efecto, son ocasionadas la mayoría por genes defectuosos. Es esperanzador para los que padecen esos raros males.
La amiloidosis cardiaca, es provocada por mutaciones del gen TTR, “que provocan que el hígado produzca versiones anormales de la proteína transtiretina (transthyretin). Estas proteínas dañadas, se acumulan con el tiempo, provocando serias complicaciones en tejidos, incluyendo los del corazón, nervios y aparato digestivo. Un tipo de la enfermedad, puede conducir a falla cardiaca, la que afecta a entre 200,000 y 500,000 personas en todo el mundo. Para cuando el mal se detecta en los pacientes, su esperanza de vida es de sólo dos a seis años”, señala Mullin.
El tratamiento de Intella está diseñado para inactivar el gen TTR, y reducir la producción de las proteínas que ocasionan esas enfermedades. Vaishali Sanchorawala, director del Centro de Amiloidosis dice que “es esperanzador lo que hace Intella, sobre todo, para los miles de pacientes que viven con ese mal”.
Bueno, y aquí hay que decir que es muy probable que tantos contaminantes que hay en tierra, agua y aire – generados por el depredador y contaminante capitalismo salvaje –, son los que deben de estar ocasionando tantas mutaciones genéticas que llevan a raras y agresivas enfermedades, comenzando con los cánceres de todo tipo. Son los costos de la “civilización”.
Pero el problema, señala Mullin, es si esas correcciones de los genes defectuosos, serán permanentes. “Crispr ha sido prometedor al menos por un año, pero las células del hígado se regeneran y los científicos no han dado seguimiento a los pacientes tratados, para ver si las células que se generan de las editadas, también conservan la corrección”.
Aunque tienen la esperanza los científicos de que la edición sea permanente. “En el caso del hígado, esa corrección es permanente, así que si otras células surgen defectuosas, se debe a hepatocitos también defectuosos. Pero si se atacan de nuevo, ya no puede haber forma de que se degeneren”, dice John Leonard, CEO de Intella.
Dice Mullin que gracias a que muchos males tienen su origen en el hígado, es fácil editar las células, para tratar esos males. “Las empresas Beam Therapeutics y Verve Therapeutics, también usan nanopartículas lípidas para tratar males hepáticos. Verve inició un tratamiento para tratar el colesterol alto”.
Pero Leonard dice que tratar otros males, todavía es una gran incógnita, “no es fácil llegar al cerebro o a los pulmones. Allí, no trabajaría la tecnología que usamos con las nanopartículas lípidas. Vamos a necesitar otros sistemas”. Seguramente se ha de referir a males degenerativos como el Alzheimer, que también se debe a genes defectuosos.
Bueno, finalmente, son tratamientos que costarán dinero, mucho. Y sólo los pudientes podrán acceder a ellos. Como en todo lo que se hace dentro de este capitalismo salvaje, también la medicina y los tratamientos son mercancías.
Y probablemente lleguen a curar muchos males, mediante el Crispr.
Pero, repito, sólo serán para los que puedan pagarlos.
Llegaremos, de seguro, a un distópico futuro en donde sean los ricos lo que más sobrevivan.
Los pobres, irán muriendo masivamente, por tantas enfermedades nuevas que han ido generando las mencionadas depredación y contaminación ambiental.
Y aunque haya técnicas Crispr para tantos males, solamente unos cuantos acomodados gozarán de esas curas.
Pero si los pobres murieran masivamente, ¿quién haría las tareas que éstos desarrollan a diario, sin las cuales, los ricos no podrían sobrevivir?
Tendrán que hacer genéricos del Crispr, “lo mismo, pero más barato”.
Contacto: studillac@hotmail.com
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